文化思考

蔡磊参与激动的渐冻症药迎新任意 获FDA孤儿药阅历

发布日期：2024-11-24 21:45    点击次数：104

近日，中好意思瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干与RNA（siRNA）疗法RAG-21，获取好意思国食物药品监督处分局（FDA）授予的孤儿药阅历，用于扶植肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。

RAG-21有益针对FUS基因突变，通过镌汰FUS卵白水平来放松其颠倒定位和相当采集。该药物期骗RNA干与机制领路作用，临床前酌量表现其具有显贵的敲低后果和细致的安全性。

这款药物是中好意思瑞康与渐冻症抵御者蔡磊调和激动的第二款针对渐冻症的小核酸药物。此前的第一款药物RAG-17针对SOD1基因，已于本年5月获取中国国度药监局药品审评中心的临床考试暗意许可，拟用于扶植由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成东谈主肌萎缩侧索硬化症。